"Ci sono diversi pazienti affetti da miastenia grave che soffrono di effetti collaterali della terapia con corticosteroidi, ma possono beneficiare di terapie innovative. Tra queste, ad esempio, l'efgartigimod, che è un frammento di un anticorpo che favorisce la degradazione delle IgG patogene, diminuendo il livello di anticorpi che causano la malattia, come l'anticorpo specifico per il recettore dell'acetilcolina, migliorando i sintomi e riducendo la disabilità associata a questa patologia". Così Raffaele Iorio, professore di Neurologia presso l'università Cattolica del Sacro Cuore, Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma, intervenendo questa mattina a Milano all'incontro organizzato con la stampa da argenx per presentare i risultati di una nuova pubblicazione basata sui dati di MyRealWorld MG, il primo studio osservazionale globale che da oltre 5 anni raccoglie, tramite un'applicazione digitale in cui il paziente registra i suoi dati, 'Prove dal mondo reale' dell'impatto della malattia sulla vita quotidiana delle persone con miastenia grave (Mg), delle loro famiglie e dei caregiver nell'ambito di un rigoroso protocollo di studio. "La miastenia grave è una malattia che risponde abbastanza bene alla terapia tradizionale - spiega il neurologo - Tuttavia, esiste un 10-15% di pazienti che non risponde alle terapie tradizionali che si basano su farmaci che sono inibitori dell'acetilcolinesterasi, corticosteroidi, immunosoppressori come l'azatioprina o il micofenolato mofetile. E' una malattia autoimmune cronica che fornisce la giunzione neuromuscolare, alterando la trasmissione dell'impulso tra il nervo e il muscolo. E' una patologia rara, non rarissima: si stima, infatti, che siano affette da miastenia grave circa 17mila persone in Italia. E' caratterizzata da una affaticabilità muscolare, ovvero quando i sintomi peggiorano con lo sforzo e migliorano con il riposo". Si trata di una malattia "eterogenea, che può coinvolgere diversi distretti muscolari come i muscoli extraoculari, dando origine a diplopia (la visione doppia) o ptosi palpebrale (una condizione in cui una o entrambe le palpebre superiori sono abbassate rispetto alla norma), i muscoli importanti per la fonazione e la masticazione, quindi dando difficoltà a parlare e masticare, ma anche a deglutire, oppure può dare affaticabilità agli arti. L'evento più severo è quando vengono coinvolti i muscoli respiratori, in questo caso il paziente può andare in sofferenza respiratoria e può richiedere il supporto di ventilazione meccanica" nonché "il ricovero in terapia intensiva".