In Italia ci sono circa 9mila pazienti con Leucemia mieloide cronica (Lmc), un tumore raro del sangue. Grazie ai progressi della ricerca scientifica, l'aspettativa di vita per i pazienti con Lmc è oggi sovrapponibile a quella della popolazione generale. Tuttavia, restano alcune sfide importanti da vincere: come evidenziano i risultati dello studio Asc4First, il 25%-30% dei pazienti di nuova diagnosi in trattamento con le terapie standard non riescono a raggiungere una risposta adeguata e interrompono o cambiano il trattamento a causa degli effetti collaterali. La ricerca 'La qualità di vita dei pazienti con Lmc', promossa da Novartis Italia e realizzata da Elma Research, evidenzia la necessità di prioritizzare anche i bisogni legati alla gestione quotidiana e alla qualità di vita a lungo termine. La ricerca ha approfondito il vissuto dei pazienti con Lmc e l'impatto della patologia e dei trattamenti sulla loro vita; sono state coinvolte 146 persone con la diagnosi di Lmc, di cui il 51% in prima linea di trattamento. I dati della ricerca Elma rivelano che circa 1 paziente su 3 valuta negativamente la propria qualità di vita. L'aspetto più gravoso per i pazienti con Lmc - riporta una nota - è dato proprio dagli effetti collaterali della terapia: il 40% dei pazienti li ha sperimentati; per il 36% di loro gli effetti collaterali non sono mai terminati (tra i più frequenti citano stanchezza cronica, crampi, aumento del peso, gonfiore agli occhi, nausea e diarrea presenti anche nelle linee precoci di terapia). Inoltre, circa il 30% dei pazienti riferisce un impatto molto elevato (valutato con un punteggio di 6-7 su una scala Likert a 7 punti) della vita con Lmc sulla sfera psicologica. "Grazie ai trattamenti innovativi, la leucemia mieloide cronica è ora gestibile come una condizione cronica - afferma Elisabetta Abruzzese, dirigente medico Ematologia, Ospedale Sant'Eugenio di Roma - Tuttavia, nonostante i numerosi traguardi raggiunti, gli effetti collaterali dei trattamenti possono compromettere la quotidianità dei pazienti, rendendo essenziale un approccio che bilanci efficacia e tollerabilità. L'età media alla diagnosi di Lmc si attesta attorno ai 60 anni: un'età ancora pienamente attiva, in cui la persona può aspirare ad un coinvolgimento significativo sia nella vita sociale che lavorativa. In questo contesto, la qualità della vita è un aspetto chiave nella gestione clinica". Gli effetti collaterali possono anche avere un impatto negativo sull'aderenza alla terapia. In molti casi, la persistenza o la gravità degli effetti indesiderati porta i pazienti a interrompere il trattamento o a saltare delle dosi, riducendo l'efficacia complessiva della gestione della malattia. Un aspetto da non sottovalutare, poiché mantenere un'aderenza è cruciale per garantire il controllo della patologia nel lungo termine. La Chronic Myeloid Leukemia Survey on Unmet Needs (Cml Sun) condotta su 361 pazienti e oltre 190 ematologi in diversi Paesi, tra cui l'Italia, ha evidenziato che il 30% dei pazienti ha saltato alcune dosi di trattamento a causa degli effetti collaterali. "La qualità della vita dei pazienti e gli effetti collaterali dei trattamenti - commenta Fabio Efficace, responsabile Health Outcomes Research Unit e Chair WP Quality of Life del Gimema, Gruppo italiano malattie ematologiche dell'adulto) - possono avere un impatto significativo sull'aderenza alle terapie. Quando la qualità della vita è compromessa e gli effetti collaterali sono persistenti, i pazienti possono essere meno inclini a seguire rigorosamente il piano terapeutico prescritto. Questa mancanza di aderenza può, a sua volta, influenzare negativamente l'efficacia del trattamento. Pertanto, è essenziale monitorare e gestire attentamente la qualità della vita e gli effetti collaterali, fornendo ai pazienti strumenti per tracciare e riportare i loro sintomi e il loro benessere". I nuovi bisogni legati alla gestione quotidiana e alla qualità di vita a lungo termine - prosegue la nota - portano l'opportunità di dare maggiore spazio alla voce dei pazienti durante le discussioni con il proprio clinico sul trattamento, che bilancino gli obiettivi di qualità della vita, efficacia e tollerabilità in tutte le linee terapeutiche. La ricerca Cml Sun evidenzia che il 26% dei pazienti ha riferito che le decisioni terapeutiche sono state discusse e prese insieme all'ematologo, mentre oltre il 50% dei clinici dichiara di considerarsi il principale decisore. "Da oltre vent'anni Novartis è impegnata a reimmaginare il futuro dei pazienti con leucemia mieloide cronica - dichiara Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head, Novartis Italia - Abbiamo fatto enormi progressi in termini di trattamento della patologia, ma c'è ancora molto da fare. I pazienti affetti da Lmc necessitano di opzioni terapeutiche efficaci e ben tollerate che permettano di raggiungere risultati significativi nella gestione della patologia a lungo termine. Inoltre, i risultati delle ricerche hanno messo in evidenza l'esigenza di una maggiore attenzione al rapporto tra medici e pazienti, fondato sulla condivisione delle decisioni, su una chiara comprensione dei bisogni relativi alla qualità della vita e sulle aspettative per il futuro".